Sichelzellanämie – ein Alzheimer-Medikament gegen die Erbkrankheit

Die Sichelzellanämie gilt gemäss Weltgesundheitsorganisation als die tödlichste genetische Erkrankung weltweit. Eine Heilung ist nur mit sehr teuren Gen­therapien oder via Transplantation möglich.

Das Team um Prof. Dr. Max Gassmann und Prof. Dr. Anna Bogdanova von der Universität Zürich (UZH) konnte nachweisen, dass das altbekannte und kostengünstige Alzheimer-Medikament Memantin die roten Blutkörperchen von Sichelzellpatienten gegen die gefährliche Sichelung schützt.

Die UZH Foundation erhielt 2017 den Auftrag, mittels Fundraising die Finanzierung des Projekts «Sichelzellanämie» sicherzustellen. Nun wurde ein wichtiger Meilenstein erreicht und die Finanzierung des Projekts konnte im März 2020 erfolgreich abgeschlossen werden. Gegenwärtig wird die Verträglichkeit und die Wirkung von Memantin für Sichelzellanämiepatienten untersucht. Erste Resultate sind vielversprechend und die Studie sollte bis Ende 2021 beendet sein.

Die Folgen der Sichelzellkrankheit

Jährlich werden weltweit über 300 000 Kinder geboren, die an Sichelzellanämie leiden. Bei ihnen ist jenes Gen verändert, das die Erbinformation für den roten Blutfarbstoff, das Hämoglobin, enthält. Sobald eine Stresssituation wie Fieber eintrifft, nehmen die roten Blutkörperchen eine Sichelform an und verklumpen miteinander. Die Folgen: Der Sauerstofftransport im Blut ist eingeschränkt, die Thrombosegefahr ist gross und die Schmerzen sind unerträglich. Das Medikament Memantin soll dabei Linderung bringen. Dessen Wirkung wird gegenwärtig an jungen Sichelzell­anämie­patienten im Norden Israels, wo die Forschung zu Sichelzellanämie bereits seit Jahren intensiv betrieben wird, bis Projektabschluss Ende 2021 getestet.

«Die erfolgreiche Zusammenarbeit mit der UZH Foundation hat schon jetzt Früchte getragen: Wir konnten dank professionellem Fundraising unsere Finanzierungsziele vollständig erreichen.»

Prof. Max Gassmann, Leiter des Zentrums für Integrative Humanphysiologie

Grosses Vertrauen in die Erfolgschancen der Studie

Die Finanzierung des Projekts wurde durch das grosszügige Engagement von vielen Stiftungen und Privatpersonen ermöglicht. Diese haben in den letzten drei Jahren die benötigten 2.5 Mio. Franken für die Umsetzung des Projekts an die UZH Foundation gespendet. Dieser Betrag wird nun der Universität Zürich für das Projekt «Sichelzellanämie» zur Verfügung gestellt. Das Team der UZH Foundation hat in enger Zusammenarbeit mit Prof. Max Gassmann das Fundraising umgesetzt.

Prof. Dr. Max Gassmann: «Ein erfolgreicher Abschluss im Jahr 2021 steht in Sichtweite. Wir hoffen aber auch, dass das Coronavirus unser Vorhaben nicht zu fest durchkreuzt. Wir sind zuversichtlich, dass wir mit Memantin in Zukunft weltweit vielen Menschen Linderung von ihren Schmerzen geben können.»


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